La ricerca non si ferma. Soprattutto nell’ambito della lotta alle malattie rare e neurodegenerative. E così al Cibio di Trento – grazie a un finanziamento della Fondazione per la Valorizzazione della Ricerca Trentina- hanno messo a punto un approccio terapeutico innovativo sfruttando le potenzialità dell’RNA. Il progetto, ora in fase preclinica, mira in particolare a contrastare gli effetti della demenza ereditaria precoce, che insorge entro i 60 anni di età. Ma le applicazioni messe a punto a Trento potrebbero riguardare anche altre patologie sia rare che diffuse per le quali ancora non esiste una terapia.
Il team di ricerca
La professoressa Michela Denti, con il suo team di ricerca del Dipartimento di Biologia cellulare, computazionale e integrata al Cibio dell’Ateneo di Trento, lavora sull’RNA, l’acido ribonucleico che è coinvolto nei processi di decodifica, regolazione ed espressione dei geni. L’RNA è la molecola che raccoglie e trasmette le istruzioni per la produzione delle proteine. “Lo scopo è quello di arrivare ad una terapia molecolare a base di RNA per malattie neurodegenerative (denominate Taupatie) – sottolinea la professoressa Denti – causate da anomalie di una precisa proteina e associata alla stabilità dei microtubuli e quindi al buon funzionamento di alcuni processi cognitivi”. E ancora: “Subito comunque una premessa: finora abbiamo testato l’efficacia dell’approccio terapeutico solo su cellule in laboratorio, ed attualmente siamo entrati nella fase pre-clinica, quindi per arrivare a una terapia servono ancora tanta ricerca, tempo, investimenti”.
La sperimentazione
Un passaggio necessario per arrivare alla fase in cui qualcuno possa mostrare interesse per acquisire il brevetto e procedere con la sperimentazione clinica. La ricerca, però, deve necessariamente proseguire con impegno e tenacia perché il meccanismo è promettente e sperabilmente può diventare, in qualche anno, una terapia nuova per varie malattie, sia rare sia diffuse, che si caratterizzano per un’irreversibile e progressiva perdita di funzionalità neuronale e per le quali a oggi non esistono cure. Per spiegare il meccanismo, si tratta di bersagliare l’RNA messaggero della proteina Tau che è mutato nella malattia. Il filamento di RNA si lega a quello complementare, come una chiave nella toppa. E quindi colpisce in modo preciso soltanto il tratto del filamento alterato per la mutazione che è causa della malattia. Si utilizzano così strumenti terapeutici per ottenere alta efficienza e specificità nel trattare malattie geniche. Tale meccanismo, che si inserisce nella vasta ricerca scientifica internazionale sulle terapie geniche, ha già ottenuto la concessione di un brevetto valido in Europa e negli Stati Uniti d’America.
Approccio mirato
Tornando al progetto del Cibio di Trento, le molecole oggetto dell’invenzione si propongono di essere un approccio mirato per una demenza ereditaria precoce che insorge entro i 60 anni di età, la demenza frontotemporale con parkinsonismo legata al cromosoma 17, ma le applicazioni potrebbero riguardare varie patologie dovute ad alterazioni della proteina Tau. Esempi sono la malattia di Huntington, la distrofia miotonica, ma anche la malattia di Alzheimer.