Daratumumab, primo trattamento approvato per l’amiloidosi sistemica a catena leggera di nuova diagnosi

Janssen Pharmaceutical Companies di Johnson & Johnson ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione per l’uso esteso della formulazione sottocutanea di Darzalex (daratumumab) in due nuove indicazioni. La prima autorizzazione di queste nuove indicazioni riguarda l’uso di daratumumab sottocutanea in combinazione con bortezomib, ciclofosfamide e desametasone (D-VCd) per il trattamento di adulti con amiloidosi sistemica a catena leggera (AL) di nuova diagnosi. L’approvazione rende questo regime basato su daratumumab la prima terapia approvata per l’amiloidosi AL in Europa. La seconda autorizzazione è per l’uso di daratumumab sottocutanea in combinazione con pomalidomide e desametasone (D-Pd) per il trattamento di adulti con mieloma multiplo (MM) che hanno ricevuto una terapia precedente contenente un inibitore del proteasoma e lenalidomide ed erano refrattari alla lenalidomide, o che hanno ricevuto almeno due terapie precedenti che includevano lenalidomide e un inibitore del proteasoma, e hanno dimostrato una progressione della malattia durante o dopo l’ultima terapia. Sia l’amiloidosi AL che il MM sono disturbi del sangue complessi e incurabili. L’amiloidosi AL è una malattia rara e potenzialmente pericolosa per la vita causata da un accumulo di amiloide, una proteina insolubile, nei tessuti e negli organi. Questo porta eventualmente al deterioramento degli organi, più comunemente nel cuore, nei reni e nel fegato. Il mieloma multiplo rimane un cancro incurabile delle plasmacellule nel midollo osseo. Mentre ci sono stati diversi sviluppi nei trattamenti nel corso degli anni, la natura complessa della malattia significa che i pazienti possono spesso diventare resistenti alla terapia.⁵ I risultati peggiorano ad ogni ricaduta e la necessità di opzioni di trattamento efficaci diventa cruciale.