Altasciences ha effettuato studi preclinici per conto di Verve Therapeutics per portarne avanti l’approccio di editing genetico nel trattamento delle patologie cardiovascolari. Altasciences, con sede a Seattle, ha effettuato studi preclinici intravenosi, tra cui analisi di indicatori farmacodinamici e editing del DNA su fegato intero, in Primati. I risultati dimostrano che una singola infusione intravenosa dell’editor genetico di Verve ha prodotto una riduzione del 59% del colesterolo lipoproteico a bassa densità nel sangue (LDL-C) entro due settimane; riduzione che è stata mantenuta per oltre sei mesi dopo il trattamento. Non sono stati segnalati eventi avversi durante lo studio; in studi su epatociti umani primari è stata osservata una chiara evidenza di editing on target.
Patologie cardiovascolari, la svolta dall’editing genetico
