da Redazione | Ott 29, 2024 | Medicina
Le associazioni di pazienti Parent Project aps, Uildm – Unione italiana lotta alla distrofia muscolare, UNIAMO – Federazione italiana malattie rare, il professor Eugenio Mercuri, principal investigator del registro Stride, e il professor Giacomo Pietro Comi,...
da Luca Borghi | Set 23, 2024 | Pharma
Neu Refix Beta glucan, prodotto in Giappone, ha ricevuto la designazione di farmaco per malattia pediatrica rara e la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Queste...
da Redazione | Giu 13, 2024 | Pharma
La Commissione europea ha rinviato il parere negativo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) su Translarna (ataluren), l’unico farmaco per la distrofia muscolare di Duchenne con mutazione non-senso. L’azienda PTC...
da Redazione | Ago 6, 2023 | Pharma
Pazienti che hanno la Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) hanno mostrato dei segni di rallentamento nel progresso della malattia, dopo l’assunzione per via orale di Neu REFIX ß-glucan per 45 giorni mentre assumevano le medicine standard per il trattamento. I...
