da Luca Borghi | Apr 21, 2025 | Pharma
I ricercatori di AMRA medical, in collaborazione con Pfizer, hanno recentemente pubblicato uno studio che dimostra l’utilità dei biomarcatori muscolari di AMRA come endpoint surrogati per descrivere le alterazioni funzionali nei partecipanti affetti da Duchenne...
da Redazione | Ott 29, 2024 | Medicina
Le associazioni di pazienti Parent Project aps, Uildm – Unione italiana lotta alla distrofia muscolare, UNIAMO – Federazione italiana malattie rare, il professor Eugenio Mercuri, principal investigator del registro Stride, e il professor Giacomo Pietro Comi,...
da Luca Borghi | Set 23, 2024 | Pharma
Neu Refix Beta glucan, prodotto in Giappone, ha ricevuto la designazione di farmaco per malattia pediatrica rara e la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Queste...
da Redazione | Giu 13, 2024 | Pharma
La Commissione europea ha rinviato il parere negativo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) su Translarna (ataluren), l’unico farmaco per la distrofia muscolare di Duchenne con mutazione non-senso. L’azienda PTC...
da Redazione | Ago 6, 2023 | Pharma
Pazienti che hanno la Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) hanno mostrato dei segni di rallentamento nel progresso della malattia, dopo l’assunzione per via orale di Neu REFIX ß-glucan per 45 giorni mentre assumevano le medicine standard per il trattamento. I...
