Alnylam Pharmaceuticals, società leader nel settore terapeutico dell’interferenza dell’RNA (RNAi), ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l’approvazione per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina di tipo wild o ereditaria in pazienti adulti con cardiomiopatia (ATTR-CM) come indicazione aggiuntiva per il suo farmaco orfano RNAi Amvuttra (vutrisiran). Il nuovo meccanismo RNAi offre un rapido abbattimento della transtiretina (TTR) e affronta la malattia all’origine.− L’approvazione si basa sullo studio di fase 3 HELIOS-B, che ha dimostrato una riduzione fino al 36% della mortalità per tutte le cause, con la conservazione della capacità funzionale e della qualità della vita, con quattro dosi trimestrali all’anno. La decisione segue le recenti autorizzazioni negli Stati Uniti e in Brasile.
Amiloidosi cardiaca da transtiretina, Commissione europea approva Amvuttra
