Un piede, il cuore e la testa dentro l’Agenzia europea per i medicinali per dare ancora maggiori risposte ai pazienti affetti da malattie rare come le neurofibromatosi di tipo 1 e 2. Federica Chiara, già presidente dell’Associazione Linfa lottiamo insieme contro le neurofibromatosi e ricercatrice dell’Università di Padova, dipartimento di scienze chirurgiche, oncologiche e gastroenterologiche (DISCOG) è stata nominata lo scorso 1 luglio membro patient advocacy della commissione per l’accelerated therapy presso l’Ema. Federica Chiara sarà coinvolta in particolare nella Commissione per le terapie accelerate per le malattie rare. Il primo luglio scorso infatti la Commissione presso l’Agenzia europea dei medicinali , che rappresenta le associazioni dei pazienti e dei medici, ha nominato i rappresentanti delle associazioni dei pazienti e dei medici presso il comitato per le terapie avanzate dell’Agenzia europea del farmaco per un periodo di tre anni. Un onore per la presidente di Linfa che avrò modo di seguire da vicino e per i prossimi 3 anni le valutazioni per i farmaci e le approvazioni di nuove terapie, che potrebbero riguardare anche le neurofibromatosi.

L’Agenzia europea per i medicinali

L’Agenzia europea per i medicinali è un punto nodale per la protezione e promozione della salute dei cittadini (ed animali) poiché è la sede in cui si approva l’utilizzo di qualunque farmaco dedicato ad uso umano (ed animale). Senza questa approvazione nessun farmaco può essere utilizzato presso gli ospedali o venduto in farmacia. L’Ema infatti, ha predisposto specifiche commissioni di esperti che valutano e monitorano i nuovi medicinali all’interno dell’Unione europea e dello Spazio economico europeo. Fra queste commissioni, c’è il comitato per le terapie avanzate. Questo comitato dell’Agenzia europea per i medicinali è incaricato di valutare la qualità, la sicurezza e l’efficacia dei medicinali per terapie avanzate e di seguire gli sviluppi scientifici nel campo. Il suo principale compito è quindi quello di preparare delle bozze su ciascuna domanda Atmp presentata all’Ema, prima che il comitato per i medicinali per uso umano adotti un parere finale sulla approvazione ed immissione in commercio del medicinale in questione.

I membri

I membri di queste commissioni sono sia rappresentanti di pazienti che operatori sanitari e devono essere pronti a contribuire alle discussioni e alle attività del comitato. “La mia nomina – commenta Federica Chiara – è il risultato di una oculata selezione durata mesi fra molti candidati, perché chi fa parte della commissione ha un ruolo di grande responsabilità. I membri che rappresentano le organizzazioni dei pazienti, infatti, devono apportare un contributo unico e critico basato sulla prospettiva di vita reale della convivenza con una patologia e del suo attuale ambiente terapeutico. Questo elemento integra le informazioni scientifiche e colma una lacuna che gli altri membri del comitato (cioè gli esperti scientifici) non possono colmare e che si è rivelata fondamentale per ottenere i migliori risultati possibili nell’ambito del processo regolatorio. Il ruolo di membro di supporto della commissione non sarà solo focalizzato sulle neurofibromatosi, ma su tutte le malattie per le quali verrà proposto un farmaco. La mia esperienza scientifica sarà di supporto in questo aspetto, poiché potrò studiare i dossier del farmaci con una consapevolezza maggiore, avendo accesso alle informazioni scientifiche. Un grande onore, quindi, cominciare a lavorare con il CAT, ed anche un grande impegno perché rappresenterò i pazienti e le loro famiglie, le loro speranze ed aspettative. Un progetto in più accanto a quelli che già Linfa porta avanti per i pazienti affetti dalle neurofibromatosi: assistenza, informazione e supporto alla ricerca scientifica. Insomma, possiamo proprio dire che ora siamo dedicati a 360° ai malati”